对话中眸医疗创始人沈吟:诺奖落地光遗传学,二十年基础科学迎来临床复明时代

对话中眸医疗创始人沈吟:诺奖落地光遗传学,二十年基础科学迎来临床复明时代

“诺贝尔奖肯定了这套科学原理,对我们相关研究者来说是巨大鼓舞,但同时也是一份责任,后面还要经历非常漫长、严谨的临床开发。”10月6日,中眸医疗科技(上海)有限公司(以下简称“中眸医疗”)创始人、武汉大学人民医院眼科研究所所长沈吟在接受《每日经济新闻》记者(以下简称“每经记者”)专访时如是说。

随着2026年诺贝尔生理学或医学奖颁给三位光遗传学领域的科学家,光遗传学这项诞生于藻类研究的底层技术,正式站上全球科学之巅。值得关注的是,获奖者之一格奥尔格·内格尔(Georg Nagel)正是中眸医疗的科学顾问。在国内,中眸医疗也被业内归入“光遗传复明三剑客”,其核心管线已经进入中美两地临床试验阶段。诺奖热度之下,整个赛道的资本、临床、商业化问题随之浮出水面。

光遗传学问世二十余年,前二十年主要作为科研工具解析大脑神经环路,如今逐步走向人体疾病治疗,眼科视觉重建成为全球最先跑出人体疗效的方向。不过,光环背后产业仍面临现实约束:技术不等于产品,早期临床数据不等于最终获批,资本热度提升的同时,知识产权、受试者筛选、支付体系、罕见病医生供给等现实难题横亘在前。

为此,每经记者围绕诺奖带来的行业变化、光遗传眼科赛道现状,以及创新药公司临床推进、商业化布局与挑战,与沈吟展开深度对话。

中眸医疗创始人沈吟 图片来源:受访者提供

诺奖花落光遗传学,为何是2026年?

当地时间10月5日,瑞典卡罗琳医学院宣布,将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思、德国科学家彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔,以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。这项技术可以借助光敏蛋白,以光信号精准调控神经细胞活动,在过去二十年间彻底重塑神经科学研究范式。

在神经科学界,光遗传学早已是诺奖热门候选,但迟迟没有获奖。在沈吟看来,诺奖不只是奖励基础发现,同样看重成果展现出实际临床应用价值,这也是诺奖在2026年落地的重要原因。

“诺奖要确认两件事情,这项研究到底贡献了什么,以及这份贡献应该颁给谁。过去二十年光遗传学主要用来帮助人类理解大脑,而近几年发生的最大变化,就是它不再只是实验室工具,已经可以在临床上看到帮助患者恢复失去生理功能的可能性。”沈吟告诉每经记者。在她的判断中,二十年的等待符合诺奖评审逻辑,需要等到成果、授奖对象全部尘埃落定,才会予以表彰。

诺奖结果公布后,中眸医疗第一时间向科学顾问格奥尔格·内格尔送去祝贺。沈吟向每经记者透露,这位诺奖得主性格十分低调,极少接受大众媒体采访,更倾向于纯粹的学术科学交流。

中眸医疗与格奥尔格·内格尔的合作并非短期公关行为,最早可以追溯至2016年。彼时中眸医疗团队已经着手光敏蛋白改造研发,在格奥尔格·内格尔发现的通道视紫红质ChR2基础之上,团队针对遗传性视网膜病变的治疗需求,对蛋白结构、亲和性做了大量工程化改造。“不是机缘巧合,可以说是早有筹谋。”沈吟如此评价双方的合作缘起。

诺奖带来最直接的改变,是降低市场的认知门槛。“过去我们对外介绍光敏蛋白,需要花大量时间解释原理。现在诺奖完成最高级别科学范式背书,对外沟通成本显著下降。但基础原理成立,不等于药物就可以成功,后续需要我们这一代转化科学家持续做大量落地工作。”沈吟解释道。

眼科凭何突围:光遗传转化第一站的底层逻辑

同样是光遗传学技术,脑疾病方向仍大量停留在动物实验阶段,眼科视觉重建率先实现人体疗效突破。为什么是眼科领域视网膜?沈吟从临床实操、器官生物学特征、疾病病理三个维度给出解释。

首先是给药路径友好,光遗传眼科治疗仅需要玻璃体腔注射,属于眼科常规操作,不需要做颅内打孔手术;其次,眼球是为数不多可以无创成像观测的神经组织,依靠OCT(光学相干断层扫描)等设备,能够直观、定量地观察组织变化与疗效;更为关键的病理特点在于,晚期视网膜退行性病变中,感光细胞已经凋亡,但视网膜内层下游神经元依然存活。

“我们不需要把已经死亡的感光细胞复活,只需要给存活的视网膜神经元导入光敏蛋白,就可以重建光信号向大脑传递的通路。眼球本身就是把光转为电信号的器官,光遗传在视网膜实现突破并不是偶然,是临床科学最自然的第一站。”沈吟告诉每经记者。

沈吟进一步解释道,在基因治疗领域,光遗传学疗法和传统基因替代疗法,并非替代而是互补关系。沈吟用“皮之不存,毛将焉附”来解释二者适用人群的差异。传统基因替代疗法逻辑是“缺什么补什么”,适合疾病中期、感光细胞仍大量存活的患者;而到了疾病晚期,感光细胞已经大面积死亡,就算补入致病基因,也没有细胞可以表达,基因替代疗法便失去作用。

“光遗传学疗法不纠结原始致病基因突变,无论患者是哪一种基因突变导致失明,只要内层视网膜神经元存活,就有机会重建视觉。”沈吟说。

诺奖消息公布之后,资本关注度快速抬升。沈吟透露,诺奖官宣当天,自己也接到大量电话。资本、大型药企、公众对光遗传学认知成本下降,预计未来会有更多资源向光遗传学赛道涌入;但热度提升的同时,竞争也随之加剧。

在沈吟看来,诺奖落地光遗传学,标志着二十年基础科学迎来临床复明时代。她向每经记者强调,光遗传治疗不是简单拿到光敏蛋白就可以做成药物,成败的变量非常多。

攻坚临床转化:将诺奖科学转化为真正可供使用的治疗方案

谈及创业做创新药,沈吟表示,这源于其作为眼科医生的切身体会。“十年前国内遗传性视网膜眼病二代测序尚未普及,大量患者确诊之后没有治疗手段,只能等待视力逐步丧失。过去,晚期的病人等于没有治疗方案。我们做中眸医疗,就是希望给这部分原本无药可治的晚期致盲患者带来治疗可能性。”

据沈吟介绍,目前中眸医疗的研发管线ZM‑02已经拿到美国FDA孤儿药资格,国际多中心I/II期PRISM临床试验获批,2026年8月拿到NMPA(国家药品监督管理局)临床试验批件,正式开启国内注册临床。中美采用两套完全独立的团队开展临床试验,各自遵循本土监管机构要求,临床试验数据由第三方机构完成评估。

谈到中眸医疗的临床目标,沈吟表示,“我们追求的是功能获益,比如实现患者生活自理、回归日常生活,能自由行走、拿快递等”。

“国内会严格按照药监局的要求推进临床试验,美国团队按照海外节奏推进。如果整体进展顺利,预计3年后有望启动商业化。”沈吟告诉每经记者,中眸医疗的商业化层面保持开放态度,会以各种合作的形态去做,最终目标是满足临床需求,给患者提供可用且用得起的药物。

诺奖给光遗传学带来巨大光环,但光环不等于患者的光明。“我们的目标,是把这项得到诺奖认可的科学,转化成真正可供社会使用的治疗方案,而不是停留在实验室的先进技术上。”沈吟强调。

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每日经济新闻