美国医药行业“政治化”：一边盯中国临床，一边吸引研发回流

【文/王力 编辑/吕栋】

9月16日，美国两家权威医药行业媒体Endpoints News和STAT News接连关注美国医药政策的新动向，其中一个焦点指向中国：美国国会正在调查百时美施贵宝、辉瑞、默沙东、礼来和艾伯维5家跨国药企在中国开展的临床试验。

与此同时，FDA（美国食品药品监督管理局）新一轮药品用户费用（User Fee）安排出现“America First（美国优先）”相关讨论，美国政府与药企围绕药品价格达成的协议也受到国会议员追问。

对于跨国药企而言，中国已经是全球创新药研发和临床试验体系的重要参与者。过去，企业选择在哪里开展临床，更多考虑患者数量、研发效率和成本；如今，临床试验所在地、数据跨境以及与不同国家医疗机构的合作，也开始受到政策和地缘因素影响。

这也意味着，全球化医药产业正在面对一套更复杂的规则。对这些跨国药企来说，商业决策正在受到越来越多政策和政治因素的约束：不仅要考虑“药怎么做出来”，还要考虑“在哪里研发、在哪里开展临床，以及最终如何进入市场”。

中国临床试验成了美国国会关注对象

这轮变化中，最值得中国医药行业关注的，是美国国会对跨国药企在中国开展临床试验的调查。

今年6月，美中战略竞争特别委员会主席约翰·穆勒纳尔（John Moolenaar）分别致信百时美施贵宝、辉瑞、默沙东、礼来和艾伯维，要求这些企业提供在中国开展临床试验的相关信息。

据悉，该委员会成立于2023年初，旨为制定全面策略来应对“中国不断增长的经济和战略力量”。

9月16日，Endpoints News报道，上述5家药企正在配合调查。报道显示，美国议员Moolenaar关注的问题包括企业如何对中国临床试验机构开展尽职调查，以及相关临床数据和研究活动是否存在安全、伦理等方面的风险。

John Moolenaar（约翰·穆勒纳尔，共和党籍密歇根州众议员、众议院美中战略竞争特别委员会主席）截图来自Endpoints News

值得注意的是，这并不是Moolenaar近期第一次关注中国临床数据。从其近期推动的相关政策来看，他关注的已经不只是美国药企“为什么去中国做临床”，还包括中国临床机构产生的数据能否被美国监管体系接受。今年6月，Moolenaar推动的相关立法就提出限制FDA接受中国临床试验数据用于美国药品申请。

这意味着，在美国部分政客的政策主张中，中国临床试验已经从单纯的研发安排，延伸到数据监管、生物医药安全和国家竞争等议题。对跨国药企而言，选择在哪里开展临床，除了患者数量、研发效率和成本，还需要考虑未来可能面临的监管和政策成本。

一款创新药从实验室走向市场，需要经历药物发现、临床试验和监管审批等多个环节。其中，临床试验需要大量患者和医疗机构参与，因此跨国药企通常会在多个国家同时开展研究。

中国拥有庞大的患者群体和数量众多的医疗机构，近年来临床研究能力也不断提升，长期以来都是全球多中心临床试验的重要参与者。对于药企而言，在中国开展临床可以扩大受试者来源、提高研发效率，也有利于未来在不同市场申请上市。

但如今，这套全球化研发模式正在增加新的政策变量。跨国药企在中国开展临床试验，除了要考虑“研究能不能做、患者够不够”，还需要关注临床机构是否会受到美国政策审查、相关数据能否用于美国监管申报，以及合作对象是否涉及美国政府重点关注领域。

与此同时，美国对生物医药领域与中国之间的投资和合作审查也在推进。美国国会今年提出的相关法案，试图进一步加强对生物技术等领域对外投资的审查。

对跨国药企而言，中国临床试验因此不再只是研发选址问题，也开始成为需要纳入政策和地缘因素考量的一笔“账”。

FDA“美国优先”，用价格优惠吸引药企把临床留在美国

如果说美国国会调查跨国药企在中国开展临床试验，是从外部审视药企的全球研发布局，那么FDA正在讨论的“America First（美国优先）”费用激励，则直接开始影响药企的研发选择。

9月16日，Endpoints News报道，在FDA讨论下一轮处方药用户费用协议的公开会议上，来自耶鲁大学医学院、哈佛医学院等机构的学者，对其中的“America First”安排提出了质疑。

争议的核心在于：通过FDA的收费机制鼓励药企把早期临床放在美国，究竟能给美国医药产业带来多大实际收益？

美国优先政策学者讨论Endpoints News报道

这里需要先解释一下PDUFA。PDUFA即《处方药用户费用法案》，允许FDA向提交人用药品申请的企业收取用户费用，这些资金用于支持药品审评等监管工作。PDUFA每五年需要重新制定，目前实施的是PDUFA VII，将于2027年9月到期；正在讨论的是下一轮PDUFA VIII，对应2028年至2032财年。

截图来自美国药品研究与制造商协会

根据FDA与行业此前的讨论，符合条件的药品申请，如果其Ⅰ期临床试验在美国启动，并符合相关资格标准，未来可以按照PDUFA VIII获得相当于正常申请费一半的费用优惠。相关安排针对的是2027年10月1日PDUFA VIII开始实施之后启动的Ⅰ期临床项目。FDA同时表示，具体的资格标准仍在制定过程中。

简单来说，药企如果把药物开发早期的一部分临床工作放在美国，未来向FDA提交上市申请时，就可能少交一部分审评费用。

耶鲁大学医学院助理教授Reshma Ramachandran认为，这项政策可能导致FDA减少数百万美元的费用收入。她估算，仅按照2025年FDA批准的新药计算，相关费用减免可能意味着超过7100万美元的收入减少。

哈佛医学院教师Thomas Hwang则提出了另一层担忧。他认为，如果费用优惠主要发生在药品进入上市申请阶段，那么真正受益的可能更多是已经完成大部分研发、准备提交上市申请的大型药企，而不是最早开展创新药研究的小型生物科技公司、非营利机构和高校。

这也是“美国优先（America First）”相关争议里的核心问题之一：该政策初衷是将更多研发活动留在美国境内，但政策配套的费用优惠能否真正覆盖最缺资金支持的早期创新药企，目前仍没有定论。

从药价到医保，美国医药产业的“钱袋子”也被重新审视

如果说中国临床试验和FDA审评影响的是药企的“研发端”，那么药价和医保支付影响的，则是药企最终能从市场获得多少钱。

今年以来，美国政府持续与药企谈判降低部分药品价格，并推出TrumpRx相关计划。TrumpRx是特朗普政府推动的处方药价格信息和购买入口，目的是帮助消费者获得更低的药品价格，也有中国网友戏称为“川宝药房”。

9月16日，STAT News报道称，美国参议员伊丽莎白·沃伦要求美国卫生与公众服务部公开政府与药企之间有关药品定价的协议，并质疑相关协议的透明度。

截图来自STAT News报道

争议的重点不只是药价能否下降，还包括政府和药企谈出的价格以及相关条件，应该在多大程度上向国会和公众公开。对政府而言，与药企谈判是控制医疗支出的一种方式；对药企而言，降价也可能换取更大的市场覆盖或其他商业条件。

与此同时，美国医保支付也在重新讨论“怎么算账”。

STAT News同日报道，美国众议院筹款委员会部分共和党议员推动法案，希望改变MedPAC（即“医疗保险支付咨询委员会”，美国国会下属的顾问机构，为联邦医疗保险提供政策分析和建议）研究Medicare Advantage支出的方式。

Medicare是美国联邦医疗保险，主要覆盖65岁以上老年人等群体；Medicare Advantage则是由私人保险公司承办的Medicare计划，政府会根据参保情况向保险公司支付费用。

MedPAC估算，2026年美国Medicare为Medicare Advantage参保人支付的费用，将比这些人如果参加传统Medicare预计产生的支出高14%，即多支付约760亿美元。

争议在于，这14%的差额到底应该怎么算？

由于两种医保模式的参保人年龄、健康状况等可能存在差异，不能简单拿两组人的医疗支出直接比较。此次法案希望调整相关研究方法，而不同立场的议员和利益相关方对这种调整可能带来的影响存在分歧。

美国医药行业正在面对一套新的“政策账本”

当前来看，从临床研发到FDA审评，再到药品定价和医保支付，美国正在重新调整医疗体系的运行规则。

政府一方面希望通过药价谈判、医保支付改革控制医疗支出，另一方面又通过FDA费用优惠等政策，把更多研发和临床活动吸引回美国。

换句话说，美国医药行业从过去更多由市场驱动，转向市场与政策共同塑造。

这种变化首先影响的是跨国药企。企业决定在哪里研发、在哪里开展临床、如何申请上市以及最终如何定价，都需要越来越多地考虑美国政府的政策要求。对全球化药企来说，研发效率和市场规模之外，又多了一笔必须计算的“政策账”。

而这笔账传导到中美医药合作。中国既是全球重要的药品市场，也是跨国药企开展多中心临床的重要地区。

美国国会此次调查5家跨国药企在中国开展临床试验，意味着过去相对常规的中美医药研发合作，如今也可能受到美国政策和地缘因素影响。

进一步看，受到影响的不只是跨国药企。随着中国创新药加快走向海外，中国企业越来越多参与国际多中心临床、海外授权和美国市场商业化。如果美国对临床研发、药品审批以及生物医药合作的政策要求继续变化，中国药企进入美国市场时，同样需要面对这些新的规则。