基因修复让“超能”干细胞“造血”

原标题：基因修复让“超能”干细胞“造血”

日期:[2016-07-13] 版次:[A21] 版名:[速读] 字体:【大中小】

地贫患者新福音:

广东是地中海贫血的高发区,每6人就有1人是地贫基因携带者,其中β-地中海贫血是东南亚人群中常见的一类。目前地贫患者治疗方法一是通过不断地输血补给患者的红细胞以维持生存,一旦停止输血就危及生命,终身输血花费巨大且有输血风险;另可通过造血干细胞移植来根治,但目前配型很难,且需50万元以上的治疗费。

有无可能通过自体移植,达到治疗的目的?昨日新快报记者从广医三院了解到,广东省产科重大疾病重点实验室和广东省高校生殖与遗传重点实验室主任孙筱放教授带领的团队,通过CRISPR/Cas9基因编辑技术,成功纠正β-地贫iPSCs(诱导多能干细胞)中的β珠蛋白基因(HBB)突变,使其诱导分化出正常的造血干细胞,为没有骨髓移植匹配捐赠者的患者提供了一种新的自体移植治疗选择。“目前在小鼠身上做的这一实验,30多例小鼠移植实验全部获得成功,下一步将考虑在大型动物身上做实验。”孙筱放透露说。不过,专家也坦言,这一治疗策略要真正运用于临床还有很长一段路要走。

(黎秋玲 牛晓华 白恬)